L’Agenzia Italiana del Farmaco rende disponibile una nota informativa importante su Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) e il rischio di microangiopatia trombotica.
Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) è indicato per il trattamento della atrofia muscolare spinale (SMA). La microangiopatia trombotica (TMA), una condizione acuta e che mette a rischio la vita caratterizzata da trombocitopenia, anemia emolitica e danno renale acuto, è stata riportata in pazienti affetti da SMA trattati con onasemnogene abeparvovec, in particolare durante le prime settimane successive al trattamento. Nei pazienti sottoposti a trattamento con Zolgensma è necessario effettuare un monitoraggio di laboratorio e di eventuali segni o sintomi indicativi di TMA.
Sintesi:
- La microangiopatia trombotica (TMA) è stata riportata in pazienti affetti da atrofia muscolare spinale (SMA) trattati con onasemnogene abeparvovec, in particolare durante le prime settimane successive al trattamento.
- La TMA è una condizione acuta e che mette a rischio la vita caratterizzata da trombocitopenia, anemia emolitica e danno renale acuto.
- Gli esami della creatinina ed emocromo completo (inclusa l’emoglobina e la conta piastrinica) sono ora necessari prima della somministrazione di onasemnogene abeparvovec, in aggiunta agli esami di laboratorio attualmente raccomandati al basale.
- La conta piastrinica deve essere monitorata attentamente nella settimana successiva all’infusione e regolarmente a seguire. In caso di trombocitopenia, deve essere effettuata una ulteriore valutazione che include test diagnostici per l’anemia emolitica e la disfunzione renale.
- Se i pazienti presentano segni, sintomi o risultati di laboratorio indicativi della TMA, è opportuno ricercare una consulenza specialistica diretta e multidisciplinare, e questa condizione deve essere gestita immediatamente secondo indicazione clinica.
- Chi si prende cura del paziente deve essere informato riguardo ai segni e ai sintomi della TMA (ad es. lividi, convulsioni, oliguria) e deve essere istruito a chiedere assistenza medica urgente se si verificano tali sintomi.
Leggi qui la nota informativa di AIFA.
