L’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) rende noti i dati del programma europeo.
Esistono oltre 6.000 malattie rare e si stima che, su una popolazione europea di circa 510 milioni, 30 milioni siano affetti da una di esse. Curare questi pazienti può essere molto complicato, perché ci sono solo pochi farmaci disponibili. Questo rappresenta un grande bisogno ancora non soddisfatto ed una sfida per la Sanità Pubblica.
Nel 2000, l’Unione Europea ha lanciato un programma per i farmaci orfani, al fine di incoraggiare l’industria farmaceutica a fare ricerca e sviluppare farmaci per le malattie rare.
Ad oggi, oltre 1.900 farmaci hanno avuto il riconoscimento di “farmaci orfani”, fatto che permette l’accesso ad incentivi specifici che rendono più conveniente per l’industria il loro sviluppo.
Alla fine del 2017, oltre 140 di questi erano sul mercato e fornivano opzioni di trattamento a pazienti che, in precedenza, in molti casi non ne avevano nessuna.
Gli incentivi includono la consulenza scientifica per i protocolli di studio, la riduzione di varie tariffe e l’accesso a finanziamenti europei.
La designazione di un farmaco come orfano non è un’autorizzazione all’immissione in commercio; questa avviene attraverso la procedura standard di valutazione dell’efficacia e della sicurezza applicata dall’EMA a tutti i medicinali.
