Il comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’EMA ha approvato i risultati di una revisione che ha concluso che non ci sono prove che Zynteglo causi un cancro del sangue noto come leucemia mieloide acuta (AML).
Zynteglo, una terapia genica per la beta talassemia, una patologia del sangue, utilizza un vettore virale (o virus modificato) per rilasciare un gene funzionante nelle cellule del sangue del paziente.
La revisione ha considerato due casi di AML in pazienti trattati per l’anemia falciforme con un farmaco in sperimentazione, bb1111, in uno studio clinico. Anche se non ci sono state segnalazioni di AML con Zynteglo, entrambi i medicinali usano lo stesso vettore virale e vi era la preoccupazione che il vettore potesse essere implicato nello sviluppo del cancro (oncogenesi inserzionale).
La revisione condotta dal comitato di sicurezza dell’EMA (PRAC) supportata da esperti del Comitato per le Terapie Avanzate (CAT) ha riscontrato che era improbabile che il vettore virale potesse essere la causa. In uno dei pazienti, il vettore virale non era presente nelle cellule tumorali, e nell’altro paziente era presente in un sito (VAMP4) che non sembra essere coinvolto nello sviluppo del cancro.
Dopo aver esaminato tutte le prove, appare chiaro che le spiegazioni più plausibili per i casi di AML includono il trattamento di condizionamento che i pazienti hanno ricevuto per eliminare le cellule del midollo osseo e il rischio più elevato di cancro del sangue nelle persone con malattia falciforme.
I pazienti in trattamento con Zynteglo per la beta talassemia hanno anche bisogno di un trattamento di condizionamento per eliminare le loro cellule del midollo osseo. Gli operatori sanitari devono quindi informare esplicitamente i pazienti che ricevono Zynteglo dell’aumento del rischio di tumori del sangue a causa dei farmaci utilizzati nei trattamenti di condizionamento.
Il CHMP ha concordato sull’aggiornamento delle raccomandazioni per il monitoraggio dei pazienti. Gli operatori sanitari dovranno ora controllare i loro pazienti per i sintomi di tumore del sangue almeno una volta all’anno per 15 anni.
Il CHMP ha concluso che i benefici di Zynteglo continuano a superare i suoi rischi. Come per tutti i medicinali, l’EMA monitorerà qualsiasi nuovo dato sulla sua sicurezza e aggiornerà i consigli per i pazienti e gli operatori sanitari quando necessario.
Leggi qui il comunicato EMA.
