Notizie da OMS, UE, Ministero e Agenzie Regolatorie Archives – Centro Regionale FarmacoVigilanza Sardegna

14 Gennaio 2025 Notizie da OMS, UE, Ministero e Agenzie Regolatorie

Elenco dei farmaci innovativi: AIFA pubblica l’aggiornamento fino al 31 dicembre 2024

L’AIFA aggiorna l’elenco dei medicinali che, a giudizio della Commissione Scientifica ed Economica, possiedono il requisito di innovatività terapeutica piena o condizionata.

Contestualmente vengono resi disponibili i report di valutazione per il riconoscimento dell’innovatività, per ciascuna indicazione terapeutica.

L’aggiornamento include i seguenti farmaci a cui è stato riconosciuto il requisito d’innovatività terapeutica piena:

SPEVIGO® (spesolimab) indicato in monoterapia per il trattamento delle riacutizzazioni in pazienti adulti con psoriasi pustolosa generalizzata (generalised pustular psoriasis, GPP).

II riferimento all’inserimento in elenco è pubblicato in Gazzetta Ufficiale per ogni singola specialità in relazione all’indicazione in regime di rimborso SSN. Tale elenco include anche il dettaglio dei prodotti che hanno accesso al fondo farmaci innovativi oncologici e non oncologici (art. 1, commi 402, 403 e 404, della legge 11 dicembre 2016, n. 232 e ss.mm.ii).

Sono anche pubblicati i seguenti report relativi ai medicinali che hanno ottenuto esito negativo nella valutazione ai fini dell’innovatività:

ZILBRYSQ (zilucoplan) indicato in aggiunta alla terapia standard per il trattamento dei pazienti adulti con Miastenia gravis generalizzata (MGg) positivi agli anticorpi anti-recettore dell’acetilcolina (AChR) con le seguenti caratteristiche:
- Gravità di malattia almeno di grado IIb alla MGFA;
- Punteggio MG-ADL ≥6
- Presenza di almeno uno tra i seguenti criteri, nonostante il trattamento standard (timectomia se indicata; corticosteroidi e almeno un altro agente immunosoppressore, utilizzati a dosaggi adeguati e per una durata adeguata):
Almeno una crisi miastenica o evento di esacerbazione importante per anno (eventi caratterizzati da debolezza o paralisi respiratoria o bulbare, non correlati a scarsa aderenza alla terapia, infezioni o uso di farmaci che possono indurre deterioramento della MG) con necessità di ricorrere a plasmaferesi o immunoglobuline;

oppure

Necessità di ricorrere a plasmaferesi o immunoglobuline iv ad intervalli regolari

oppure

Effetti collaterali non tollerabili / comorbidità che limitano o controindicano l’uso di immunosoppressori.

Leggi qui l’elenco completo.

31 Dicembre 2024 Farmacovigilanza, Notizie da OMS, UE, Ministero e Agenzie Regolatorie, Sicurezza dei Farmaci

EMA e Intelligenza Artificiale: linee guida per l’utilizzo nella farmacovigilanza

Nel 2024, l’EMA (Agenzia Europea dei Medicinali) ha introdotto linee guida e strumenti per integrare l’Intelligenza Artificiale (IA) nei processi regolatori e di farmacovigilanza. Le principali iniziative includono:

Sezione AI sul sito EMA: Una nuova pagina dedicata all’IA nel programma Big Data, con focus su innovazione, sicurezza e trasparenza.
Piano di lavoro 2023-2028: Quattro aree chiave:
- Orientamento sull’uso dell’IA durante il ciclo di vita dei medicinali.
- Sviluppo di strumenti sicuri e affidabili basati sull’IA.
- Formazione e collaborazione per migliorare le competenze.
- Sperimentazione strutturata per testare tecnologie IA.
Scientific Explorer: Strumento AI per semplificare l’accesso a informazioni scientifiche regolatorie.
Consultazione pubblica: Uso dell’IA per valutare biopsie epatiche, con focus su trasparenza e collaborazione.
Linee guida sui Large Language Models (LLM):
- Sicurezza dei dati, pensiero critico, apprendimento continuo e governance chiara.
- Applicazioni per l’elaborazione di documenti e analisi dati, bilanciando innovazione e sicurezza.

L’EMA riconosce le opportunità offerte dall’IA, come efficienza e miglioramento della qualità, ma sottolinea l’importanza di mitigare rischi come l’errore dei modelli. Le iniziative promuovono un utilizzo responsabile, offrendo opportunità per le aziende farmaceutiche di ottimizzare i processi e gestire meglio i dati.

Consulta qui la sessione dedicata all’AI sul sito ufficiale EMA e il documento intitolato “Guiding principles on the use of large language models in regulatory science and for medicines regulatory activities“.

2 Luglio 2024 Attualità, Notizie da OMS, UE, Ministero e Agenzie Regolatorie

Nuovo servizio di consultazione della banca dati dei farmaci AIFA

Il servizio RicercaFarmaco consente una ricerca più veloce e accurata dei documenti e delle informazioni sui farmaci autorizzati in Italia. Oltre a visualizzare e scaricare il Foglio Illustrativo e il Riassunto delle Caratteristiche del Prodotto dei medicinali, i cittadini, gli operatori sanitari e le aziende possono trovare informazioni sulla rimborsabilità del medicinale da parte del Servizio Sanitario Nazionale (SSN), sul regime di fornitura e su eventuali carenze.

Inoltre è presente il servizio TrovaNormeFarmaco che consente di consultare tutti i provvedimenti e i documenti relativi alle specialità medicinali ad uso umano.

2 Luglio 2024 Note informative AIFA-EMA, Notizie da OMS, UE, Ministero e Agenzie Regolatorie

Comunicazione EMA sui medicinali a base di idrossiprogesterone caproato

Una revisione del PRAC ha concluso che c’è un possibile ma non confermato rischio di cancro nelle persone esposte al 17-OHPC nell’utero. Inoltre, la revisione ha preso in considerazione nuovi studi che hanno dimostrato che il 17-OHPC non è efficace nel prevenire il parto prematuro; ci sono anche dati limitati sulla sua efficacia negli altri usi autorizzati.

In alcuni paesi dell’UE, i medicinali a base di 17-OHPC sono autorizzati in forma iniettabile per prevenire l’aborto o il parto prematuro nelle donne in gravidanza. Sono, inoltre, autorizzati per il trattamento di vari disturbi ginecologici e della fertilità, compresi i disturbi causati dalla carenza di un ormone chiamato progesterone.

Il PRAC ha esaminato i risultati di un ampio studio di popolazione, che ha valuatato il rischio di cancro nelle persone che erano state esposte al 17-OHPC nel grembo materno, per un periodo di circa 50 anni dalla nascita. I dati di questo studio suggeriscono che queste persone potrebbero avere un rischio maggiore di cancro rispetto a coloro che non sono stati esposti ai medicinali.

Tuttavia, il PRAC ha osservato che nello studio era presente un numero basso di casi di cancro e che lo studio presentava alcune limitazioni, come per esempio informazioni limitate sui fattori di rischio per il cancro. Il Comitato ha pertanto concluso che il rischio di cancro nelle persone esposte al 17-OHPC nell’utero è possibile, ma non può essere confermato a causa di incertezze.

Nella sua revisione, il PRAC ha considerato anche i dati sull’efficacia dei medicinali contenenti 17-OHPC nei loro usi autorizzati, compresi i risultati di uno studio che esaminava l’efficacia nella prevenzione del parto pretermine. Lo studio, che ha coinvolto oltre 1.700 donne incinte con una storia di parto pretermine, ha rilevato che il 17-OHPC non è più efficace del placebo (un trattamento fittizio) nel prevenire parti prematuri ricorrenti o complicazioni mediche nei neonati dovute alla prematurità.

Il Comitato ha inoltre esaminato due meta-analisi (analisi combinate di più studi) pubblicate, che hanno confermato che il 17-OHPC non è efficace nel prevenire il parto pretermine. Per gli altri usi autorizzati del 17-OHPC, il PRAC ha concluso che esistono prove limitate di efficacia. Durante la revisione è stato richiesto anche il contributo di esperti in ostetricia, ginecologia e trattamenti della fertilità, nonché dei rappresentanti dei pazienti.

Tenendo presenti i dubbi sul possibile rischio di cancro nelle persone esposte in utero al 17-OHPC, insieme ai dati sull’efficacia del 17-OHPC nei suoi usi autorizzati, il PRAC ha ritenuto che i benefici del 17-OHPC non superino i rischi derivanti da qualsiasi uso autorizzato. Il Comitato ha pertanto raccomandato la sospensione delle autorizzazioni all’immissione in commercio per questi medicinali. Sono disponibili opzioni di trattamento alternative.

A seguito dell’adozione della raccomandazione PRAC da parte del CMDh, le autorizzazioni all’immissione in commercio per i medicinali contenenti 17-OHPC saranno sospese in tutti gli Stati membri in cui i medicinali sono autorizzati.

Leggi qui la comunicazione integrale dell’EMA

5 Dicembre 2023 Attualità, Note informative AIFA-EMA, Notizie da OMS, UE, Ministero e Agenzie Regolatorie

AIFA pubblica l’elenco dei farmaci innovativi

L’aggiornamento include i seguenti farmaci a cui è stato riconosciuto il requisito d’innovatività terapeutica piena:

XENPOZYME (olipudase alfa): indicato per il trattamento delle manifestazioni non neurologiche del deficit da sfingomielinasi acida (ASMD) di tipo A/B o B in pazienti pediatrici ed adulti.
YESCARTA (axicabtagene ciloleucel): indicato per il trattamento di pazienti adulti con Linfoma Diffuso a Grandi Cellule B e Linfoma a Cellule B ad Alto Grado (high-grade B cell lymphoma, HGBL) refrattario alla chemioimmunoterapia di prima linea o recidivante entro 12 mesi dal completamento della chemioimmunoterapia di prima linea.

L’elenco rappresenta i prodotti innovativi che devono essere resi immediatamente disponibili agli assistiti, anche senza il formale inserimento nei prontuari terapeutici ospedalieri regionali. Il riferimento all’inserimento in elenco è pubblicato in Gazzetta Ufficiale per ogni singola specialità in relazione all’indicazione in regime di rimborso SSN. Tale elenco include anche il dettaglio dei prodotti che hanno accesso al fondo farmaci innovativi oncologici e non oncologici (art. 1, commi 402, 403 e 404, della legge 11 dicembre 2016, n. 232 e ss.mm.ii).

Sono anche pubblicati i seguenti report relativi ai medicinali che hanno ottenuto esito negativo nella valutazione ai fini dell’innovatività:

YESCARTA (axicabtagene ciloleucel): indicato per il trattamento di pazienti adulti con linfoma follicolare (LF) refrattario o recidivante dopo tre o più linee di terapia sistemica.

Consulta qui l’elenco completo aggiornato a Novembre 2023.

5 Dicembre 2023 Farmacovigilanza, Note informative AIFA-EMA, Notizie da OMS, UE, Ministero e Agenzie Regolatorie, Sicurezza dei Farmaci

Comunicazione AIFA su Barbesaclone

Nuove e importanti informazioni relative alla produzione e alla distribuzione del medicinale a denominazione generica Barbesaclone 25 mg e 100 mg compresse rivestite – aggiornamento attività di stoccaggio.

Leggi qui e qui la comunicazione completa.

5 Dicembre 2023 Attualità, Farmacovigilanza, Note informative AIFA-EMA, Notizie da OMS, UE, Ministero e Agenzie Regolatorie, Sicurezza dei Farmaci

Migliorare la sicurezza dei farmaci nell’Unione Europea: Dai segnali all’azione

La farmacovigilanza e la minimizzazione dei rischi devono essere pianificate durante lo sviluppo del farmaco e costituiscono una parte fondamentale della decisione dell’autorità di regolamentazione in merito all’autorizzazione di un medicinale. I sistemi di farmacovigilanza devono garantire un monitoraggio proattivo di tutti i farmaci autorizzati durante il loro ciclo di vita nell’uso clinico. L’individuazione e la gestione dei segnali sono attività fondamentali della farmacovigilanza, che forniscono rapidamente nuove informazioni sulla sicurezza dei farmaci nell’uso reale, contribuendo a colmare le lacune di conoscenza.

I primi 6 anni del sistema di gestione dei segnali dell’Unione Europea (UE) hanno portato a 453 raccomandazioni emesse dal Comitato di valutazione dei rischi per la farmacovigilanza (PRAC), di cui oltre la metà riguardava modifiche all’etichettatura dei farmaci. La rete di farmacovigilanza dell’UE ha dimostrato la sua capacità di individuare e valutare nuovi segnali di sicurezza dei farmaci. Questo ha portato a nuove avvertenze per guidare l’uso sicuro ed efficace dei farmaci in Europa.

Leggi qui l’articolo completo.

5 Dicembre 2023 Note informative AIFA-EMA, Notizie da OMS, UE, Ministero e Agenzie Regolatorie, Politiche e statistiche sanitarie, Sicurezza dei Farmaci

L’uso dei farmaci in Italia. Disponibile la versione inglese del Rapporto OsMed 2022

L’Agenzia Italiana del Farmaco rende disponibile la versione in inglese del Rapporto Nazionale 2022 “L’uso dei farmaci in Italia”, realizzato dall’Osservatorio Nazionale sull’Impiego dei Medicinali (OsMed) dell’AIFA.

Il Rapporto, giunto alla sua ventitreesima edizione, illustra i dati di consumo e di spesa dei medicinali in Italia ed è consultabile qui.

5 Dicembre 2023 Note informative AIFA-EMA, Notizie da OMS, UE, Ministero e Agenzie Regolatorie, Sicurezza dei Farmaci

Farmaci biosimilari in Italia: report AIFA aggiornati a luglio 2023

L’Agenzia pubblica i report sul monitoraggio dei farmaci biosimilari in Italia, aggiornati a luglio 2023.riabilità regionale, sono presenti anche i due ulteriori approfondimenti sull’evoluzione dei prezzi nei diversi canali erogativi (convenzionata, distribuzione in nome e per conto, distribuzione diretta) e sull’andamento dei consumi delle formulazioni endovenose e sottocutanee, ove disponibili.

L’obiettivo è fornire informazioni utili agli operatori impegnati nelle attività di monitoraggio e governance della spesa farmaceutica, per promuovere l’uso dei medicinali a brevetto scaduto, valutare l’efficacia delle gare regionali, individuare le aree di intervento e monitorare gli effetti delle politiche introdotte.

5 Dicembre 2023 Farmacovigilanza, Note informative AIFA-EMA, Notizie da OMS, UE, Ministero e Agenzie Regolatorie, Sicurezza dei Farmaci

Il PRAC raccomanda misure per minimizzare il rischio con i medicinali contenenti pseudoefedrina

Il Comitato per la sicurezza dell’EMA, PRAC, ha raccomandato nuove misure per i medicinali contenenti pseudoefedrina per ridurre al minimo i rischi di Sindrome da encefalopatia posteriore reversibile (Posterior Reversible Encephalopathy Syndrome – PRES) e di Sindrome da vasocostrizione cerebrale reversibile (Reversible cerebral vasoconstriction syndrome – RCVS).

La PRES e la RCVS sono condizioni rare che possono comportare un ridotto afflusso di sangue al cervello, causando potenzialmente complicazioni gravi e pericolose per la vita. Con una diagnosi e un trattamento tempestivi, i sintomi della PRES e della RCVS di solito si risolvono.

Il PRAC ha raccomandato che i medicinali contenenti pseudoefedrina non debbano essere utilizzati in pazienti con ipertensione arteriosa grave o non controllata (non in trattamento o resistente al trattamento), o con malattia renale o insufficienza renale acuta (improvvisa) o cronica (a lungo termine).

Leggi qui la raccomandazione completa.